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AAVS1 位點國內外研究現狀

時間:2019-06-21 19:53來源:畢業論文
AAVS1 位點是位于人類PPP1R12C 基因第一個內含子中的一段特定序列。在該區域內引入外源核苷酸序列已被證明不會影響PPP1R12C 基因或其他內源基因的表達, 并且對培養細胞的毒性很小。馮登

AAVS1 位點是位于人類PPP1R12C 基因第一個內含子中的一段特定序列。在該區域內引入外源核苷酸序列已被證明不會影響PPP1R12C 基因或其他內源基因的表達, 并且對培養細胞的毒性很小。馮登敏[10]等人在研究REP蛋白的時候用AAVS1作為整合位點,發現其作為位點整合外源基因十分有效,比起其他的位點無副作用,十分高效,能促進目的DNA序列定點整合至宿主基因組的特定位置。
1990年,美國批準了第一個基因治療方案,自此以后基因治療作為一種新興的醫療手段,為人類疾病治療開辟了一條新的途徑,尤其在一些目前傳統醫療手段難以治療的疾病方面顯示出巨大的應用潛力,如糖尿病、心血管病、癌癥和艾滋病等。目前使用的基因療法載體主要包括病毒類和非病毒類兩種。非病毒載體較為安全但低效。因此病毒類載體應用較多。目前常用的病毒類載體主要有逆轉錄病毒、腺病毒、腺相關病毒等[11]。36506
近年來以腺相關病毒(AAV)為載體介導的基因療法主要用于對由視蛋白缺乏引起的紅綠色盲及由視錐細胞環核苷酸門控離子通道A3(CNGA3)A或B(CNGB3)亞單位基因缺失引起的全色盲的治療,已在動物實驗中獲得成功。人類色盲患者與一些實驗動物存在著相同的基因缺陷,因此相關的動物實驗研究結果用AAV介導的基因療法為色盲患者進行治療提供了有用的信息[12]。論文網
Kaplitt[13]等將攜帶有 TH 的 AAV 重組質粒注入到 6OHDA摧毀的模型大鼠紋狀體內,使大鼠由阿樸嗎啡誘導的旋轉行為得到明顯改善。Gray[12] 等構建了一個改組文庫,通過這個文庫篩選到的嵌合體可以特異性作用于被損壞的梨狀皮質和海馬區,為靶向治療癲癇、帕金森綜合癥等腦部疾病提供了可能。另有研究表明,將核心蛋白聚糖(DCN)改造后,融合進入 AAV 衣殼蛋白編碼序列的 N 端,再利用 AAV嵌包裝技術,成功制備出了 DCN 靶向性腺相關病毒,為腫瘤的特異治療起到很好的效果。目前,世界范圍內已經有 100 多項 rAAV 基因藥物進入了臨床研究,并取得了階段性結果。 AAVS1 位點國內外研究現狀:http://www.aftnzs.live/yanjiu/20190621/34994.html
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